美议员促FDA收紧中国临床数据规范

美国国会两名共和党众议员本周五致函美国食品暨药物管理局（FDA）代理局长凯尔?迪亚曼塔斯（Kyle Diamantas），要求收紧中国临床试验数据，在美国药物开发及审批中的使用规定。

两名议员表示，近期曝光3宗中国基因疗法临床试验死亡事件，包括2名儿童，显示美国接受未经充分查核的中国临床数据，可能让患者承担风险。

美国国会 REUTERS/Shannon Stapleton/File Photo

提出要求的是密歇根州共和党众议员约翰?穆勒纳尔（John Moolenaar）及维吉尼亚州共和党众

议员本?克莱因（Ben Cline）。穆勒纳尔也是众议院中国问题特别委员会主席。

两人要求FDA，除非相关试验地点在申请提交前12个月内接受过FDA实地查核，否则不得采用中国产生的临床试验数据，用于研究新药申请（IND）、新药上市申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）。

他们也要求FDA全面评估，目前美国药物研发及上市批准对中国研究者发起试验（IIT）及临床试验申请（CTA）数据的依赖程度，尤其检视基因编辑等高风险疗法，并公开评估结果。

两名议员在信中写道：“我们对近期报道深感关切，这些报道揭露了3宗分别发生在中国、涉及实验性基因编辑研究者发起试验的悲剧性患者死亡事件，其中2人是儿童。”

近期受到关注的案例之一，是中国生技公司惠达基因（HuidaGene）的实验性基因疗法HG302。

公司8月5日表示，一名患有杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的男童，在接受以CRISPR基因编辑技术为基础的疗法后，于2025年8月死亡。

惠达基因指出，患者接受高剂量全身性腺相关病毒（AAV）载体治疗后，出现严重补体及细胞因子活化，并发生急性呼吸窘迫症候群。

公司表示，完整调查结果已于今年1月提交同行评审，将在研究发表后公开。

另一宗死亡事件涉及中国转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics。）公司8月9日表示，一名患有全身性硬化症的患者接受实验性“体内CAR-T”细胞疗法后死亡。公司称患者有“重大既有疾病”，但未进一步说明死亡与疗法之间的关联。

第三宗案例涉及一名6岁女童。她患有罕见的斯奈德斯·布洛克-坎波症候群（Snijders Blok-Campeau syndrome），2025年5月在上海交通大学医学院附属新华医院接受全球首例针对大脑的基因编辑疗法。女童接受治疗7天后因严重免疫反应死亡。相关死亡事件直到媒体报道后才受到广泛关注，上海交通大学其后启动内部调查。

穆勒纳尔与克莱因表示，其中一宗死亡事件发生后，赞助公司超过1年没有公开更新疗法资讯。

另一宗则被指未披露儿童死亡，研究人员之后仍发表科学结果。议员还指出，第三宗患者于2026

年3月死亡，但相关疗法今年8月初据报已获FDA允许在美国开始临床试验。

两人在信中指出，中国目前每年进行数以千计的临床试验，但美国社会对试验如何执行、数据如何收集，以及不良事件是否完整披露，缺乏足够了解。

他们写道：“美国家庭应该有信心，相信在我国获得批准的治疗方法，其背后数据是以严谨、符合伦理及负责任的方式产生。我们不能把这项责任外包给一个由中国共产党控制、并不共享我们标准与价值观的体系。”

两人并主张，美国既然透过《维吾尔强迫劳动预防法》限制涉及强迫劳动的商品，也不应接受让患者承受在FDA监管下不会被允许风险的临床数据。

FDA截至相关报道发布时未回应媒体询问。