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学术期刊《科学》（Science）和学术诚信监督平台“撤稿观察”（Retraction Watch）上周四（7月23日）披露，中国一位6岁女童2025年在接受基因编辑实验治疗后死亡。

由于事件涉及多项争议，包括动物实验阶段已有严重安全警号但仍做人体试验、家属签署的同意书没列明致命风险、女童死后一直没公开、相关研究结果发表在另一期刊但没提及受试者死亡、研究资金由家属支付一事并未披露等，引起了大众讨论。

直至周日（7月26日），进行这项实验的上海交通大学医学院发声明表示，高度重视事件，已经成立专项工作组进行全面调查。

翌日，据中国媒体报道，上海市杨浦区卫生健康委员会已经介入跟进。

发生了什么？

2025年3月24日，中国一名6岁的女童在交大附属新华医院接受对CHD3基因突变的碱基编辑治疗后，一周内死亡。《科学》报道指她出现血栓性微血管病及严重免疫反应。

直至《科学》杂志公布这项消息前，新华医院和操作团队从未公开披露这起死亡事件。

《科学》杂志披露，该女童因智力发育迟缓，在幼儿园的学习进度落后于同龄人，送医做基因检测后，确诊Snijders Blok-Campeau综合症，她的CHD3基因有一个单碱基变异，其中一个原应为C的碱基变成了T。

交大脑科学研究中心的神经科学家仇子龙负责给女童的基因治疗，他是全球众多致力于将碱基编辑器应用于罕见病儿童个性化治疗的研究人员之一。女童父母相信研究团队及医院，因此决定接受这项实验性治疗，他们其后为这项疗法提供约86万美元资金。

根据《科学》杂志，治疗方式是通过向脊髓腔内注入大量病毒颗粒、期望病毒到达脑内神经元，并修复致病的单个碱基，希望恢复CHD3蛋白功能。

然而，注射后的数日内，女童出现发热、尿量减少、血小板骤降等症状，被转入ICU。注射后约一星期死亡。

医院将这起死亡案件判定为与治疗相关，主要病理机制被归为“血栓性微血管病/免疫性反应”，这是病毒载体或相关免疫刺激可能触发的严重炎症或血栓并发症。



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为何引发争议？

《科学》与“撤稿观察”的调查认为，这宗事件除了女童死亡本身外，更涉及多项科研伦理及监管争议。

1. 安全警号下仍进行人体试验

根据《科学》杂志取得的资料，研究团队在猴子身上进行相同疗法的测试时，部分动物已出现中度至重度肝损伤，亦有猴子出现肾损伤迹象。然而，这些毒理研究结果并未提交予医院伦理委员会审查。多名基因治疗专家认为，这些安全信号本应促使研究暂停、降低剂量或进一步验证，而非直接展开人体试验。

2. 家属是否获得充分知情同意

《科学》指出，女童家属虽然签署了知情同意书，但文件并没有清楚说明治疗可能导致死亡的风险。多名生物伦理学者认为，这是全球首次针对大脑进行的碱基编辑人体试验，除了潜在效益外，已知及未知风险均应充分向家属交代，让他们作出知情决定。

3. 女童死亡消息没有公开

女童于2025年3月接受治疗后约一星期死亡，但事件一直未有对外公布，直至《科学》与“撤稿观察”展开调查才曝光。报道引述专家指出，如此重大的安全事件应及早向科研界披露，让其他从事类似研究的团队掌握相关资讯，避免重蹈覆辙。

4. 《自然》论文未提及人体试验

研究团队于2026年2月在《自然》（Nature）发表相关动物研究，但论文没有提及已有人体试验，也没有披露受试者已死亡。女童家属早于2026年2月已向上海交通大学医学院投诉，要求调查事件，并要求撤回研究团队发表于《自然》的论文。

《科学》的报道引述《自然》的回应表示，编辑部在审稿期间并不知道这宗死亡事件，若当时掌握相关资料，将会纳入编辑及审稿考量。

部分受访专家则认为，这可能涉及论文是否充分披露重要资讯的问题。

5. 研究资助安排是否充分披露

《科学》报道指出，女童家属为开发这项个人化疗法提供逾86万美元资金，但相关资助安排并未在《自然》论文中披露。有学者认为，这涉及利益冲突是否充分披露的问题。

6. 监管制度是否足以应对高风险研究

报道指出，这项研究属研究者发起的临床研究，毋须按新药临床试验程序接受中国国家药品监管部门审批，而是主要由医院伦理委员会审查。《科学》引述专家质疑，对于全球首创、风险极高的人体基因编辑治疗，现行监管制度是否足以保障受试者安全。

7. 非致命疾病应否承担如此高风险

女童患有罕见的Snijders Blok-Campeau综合症，会影响智力及神经发育，但一般并非致命疾病。《科学》引述多名专家指出，在缺乏充分安全数据的情况下，让患有非致命疾病的儿童接受全球首次人体基因编辑试验，在医学伦理上存在重大争议。

事件责任谁属？

《科学》访问多名遗传学、病毒学及生物伦理学专家，他们认为研究团队淡化了试验风险，忽视动物研究已出现的安全警号，并在成功机会有限的情况下仍展开人体试验。

报道引述美国德州大学西南医学中心、从事基因治疗研究的史蒂文·格雷（Steven Gray）的意见：“这项试验本来就不应该进行。”

报道指出，早于2025年9月，上海市杨浦区卫生健康委员会已因新华医院未按规定办理相关研究备案及履行监管责任，对医院作出行政处罚，罚款2.4万人民币。

不过，报道表示，根据官方文件和女童父母提供的材料，医院是依据一项无需国家监管机构批准的规定允许仇子龙进行试验性治疗，研究负责人仇子龙未受到任何公开处罚。

调查发布后的三日，即7月26日，上海交通大学医学院发声明表示，高度重视事件，已成立专项工作组全面调查，强调“坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究”，将根据调查结果严肃处理。

翌日，中国媒体《新黄河》引述上海市杨浦区卫生健康委员会称，相关部门已介入跟进。

网上舆论反应

在中国民众常用的社交平台微博和抖音上，不少网民讨论“为什么敢在人身上做基因编辑”上。有网民指出，为什么实验已经在四只灵长类动物身上显示有风险、却依然被放在人类身上实行了、甚至向家属收费了？

一则微博留言获六千多个按赞：“毒理报告已经有明显的肝脏损伤风险还要继续诱骗家长，这没人性的疯子啊。”

另一则有1.5万个按赞的留言称：“花人家的钱，拿人做实验，最后自己名利双收是这意思吧?”

此外，有网民对事件一直没被披露感到不满，“这样的案例如果不是《科学》这样的大咖位杂志披露，这样的事件发生后还会被处理吗？没有被曝光的案例又还有多少呢？”



2018年，贺建奎向世界介绍了第一对基因编辑双胞胎的出生，随后他被判有期徒刑三年。 [Getty Images]

贺建奎事件

这起事件亦令人再次关注中国近年对基因编辑技术的监管，以及2018年轰动全球的“基因编辑婴儿”事件。

2018年，中国科学家贺建奎宣布一对经基因编辑的双胞胎女婴诞生，引起全球科学界及中国社会广泛争议。中国官方其后对事件作出严厉批评，贺建奎因非法行医罪被判有期徒刑三年。

此后几年，中国陆续完善有关人类基因编辑及生物医学研究的法规和伦理审查制度。不过，仍有专家曾向BBC表示，现行监管未必能涵盖所有私人企业或新兴研究模式，面对快速发展的基因编辑技术，监管部门仍可能面临挑战。