科学家报告指出，只要一次性剪断关键基因，可让堵塞心脏的胆固醇在整整一年内降低约50%，而且没有副作用。

2025 年 11 月发表在《新英格兰医学期刊》的一项初步研究显示，科学家在 4 名接受最高剂量实验性治疗的患者身上，观察到了极显著的正面成效。

这项研究规模极小，只有15名对药物没有反应，但胆固醇高得危险的患者。研究在于测试五种不同剂量基因修改输注液的安全性，这种输液利用CRISPR-Cas9这把生物剪刀，在目标基因位置进行切割，以修改或开关基因。

CNN新闻网28日报道，研究资深作者、俄亥俄州克里夫兰医院（Cleveland Clinic）心血管学术主管尼森（Dr. Steven Nissen）说，“要是15年前你问我，能不能做到这种事，我会认为你疯了”。

而《新英格兰医学杂志》的相关研究周五更新，似乎回答了一个关键问题，那就是这种介入是否持久？

“这种治疗真的能一劳永逸吗？那一直是个问题，”研究主要作者、克里夫兰医院心血管疾病预防专家拉芬（Luke Laffin）说，“新数据基本上显示，治疗后60天所看到的低密度脂蛋白胆固醇与三酸甘油酯下降，已持续超过1年”。他并强调，“在接受最高剂量治疗的人身上，降幅似乎持久安全。”

低密度脂蛋白（LDL）又被称为“坏”胆固醇，在心脏病中扮演要角。而心脏病是美国与全球成人的头号杀手，三酸甘油酯则是另一种血脂肪，也与心血管疾病风险增加息息相关。

并未参与研究的达拉斯德州大学西南医学中心（Southwestern Medical Center）心血管内科副教授、预防心脏病专家纳瓦尔（Ann Marie Navar）博士说，如果更大规模的临床试验显示类似结果，那这对患有严重疾病的年轻人，或许是改变游戏规则的突破。