尿路上皮癌迎来中国原创一线方案

6月19日， 2026 CSCO尿路上皮癌创新诊疗学术会议在京举行。记者会上获悉，中国尿路上皮癌诊疗领域在近期接连取得两项突破，标志着这一领域正式完成从“跟跑”到“领跑”的跨越，中国方案正开启精准治疗的新时代。

2026 CSCO尿路上皮癌创新诊疗学术会议现场。主办方供图

尿路上皮癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，主要包括膀胱癌、肾盂癌和输尿管癌。国家癌症中心2022年数据显示，我国尿路上皮癌新发病例达9.29万例，死亡超4万例，严重威胁国民健康。该病男性发病率显著高于女性，发病多始于40岁后且随年龄增长明显升高。与西方人群不同，中国人群上尿路尿路上皮癌（UTUC）占比更高，平均达17.9%，显著高于欧美国家的5%-10%。除遗传因素和吸烟外，含芳香胺类物质接触史以及马兜铃酸类物质暴露史是国人重要的致病因素。由于早期症状隐匿，约2/3的上尿路尿路上皮癌患者在诊断时已处于肌层浸润阶段，预后较差。

长期以来，以顺铂为基础的联合化疗是局部晚期或转移性尿路上皮癌一线治疗的标准方案。然而，传统化疗中位生存期仅约14~15个月，并且血液学毒性、肾毒性等严重不良反应使大量患者，尤其是肾功能不全或体能状态较差者无法耐受标准治疗，错失有效机会。突破这一“天花板”，是国内外泌尿肿瘤学界共同的迫切需求。

本次会议介绍了中国诊疗方案，RC48-C016研究相关成果发表于《新英格兰医学杂志》。该研究由北京大学肿瘤医院教授郭军牵头发起，教授盛锡楠团队具体实施，在全国74家临床中心开展，是全球首个在HER2表达人群一线治疗中头对头证实“免疫+ADC”联合方案显著优于传统含铂化疗的III期随机对照试验。

研究共纳入484例HER2表达（IHC 1+/2+/3+）晚期尿路上皮癌患者，按1：1随机分配至维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗组或标准化疗组，设置无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）双主要终点。

数据显示，联合治疗组中位PFS达13.1个月，是化疗组6.5个月的两倍，疾病进展或死亡风险降低64%；中位OS达31.5个月，较化疗组16.9个月提升近一倍，死亡风险降低46%；客观缓解率高达76.1%，完全缓解率达4.5%。安全性方面，联合组3级以上治疗相关不良事件发生率为55.1%，显著低于化疗组的86.9%，摆脱了传统化疗严重的骨髓抑制毒性。

《新英格兰医学杂志》副主编、北京大学未来技术学院创始院长肖瑞平现场评价，C016研究是中国临床研究从量变到质变的标志性成果，十余年来中国临床研究质量与数量同步提升，该项研究以扎实的循证证据、明确的临床价值赢得了国际学术界的高度认可。

新版《CSCO尿路上皮癌诊疗指南》也于今年4月正式发布。郭军指出：“和传统化疗相比，该方案可以将患者的总生存、无进展生存、客观缓解率全部提升一倍，真正改变了中国晚期尿路上皮癌的治疗格局。”