中国最贵药物降价140万 尚无患者买单

中国大陆一款超高价基因治疗药物，陷入了卖不出去的窘境。曾定价高达279万元人民币一针的药物，随后宣布大幅降价140万元，截至目前仍无患者买单。

近期，中国国内一款名为“波哌达可基注射液”（信玖凝）药物再度引发关注，该药物由信念医药研发。

6月中旬，在天津市友爱罕见病必爱服务中心主办的大会上，信念医药工作人员直言，目前在国内，还没有患者付费使用过血友病基因治疗药物，患者都是通过临床试验入组用药。

6月18日，信念医药商务管理副总裁谢祖全告诉《经济观察报》，6月初，他们已经降价，目前患者自付价格降到了139万元及以下，在一些省市，叠加惠民保报销后，患者自付在100万元左右。降价后已有多位患者向公司咨询用药事宜，数月内有望开出首方。

据介绍，该药物是中国首个获批的血友病B基因治疗药物，于2025年4月通过审评审批程序上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。

该药主打一次给药、多年功能性治愈。临床数据显示，治疗后患者年化出血率（ABR）大幅下降，凝血因子活性稳定维持，生活质量有望明显改善。与传统替代治疗相比，长期费用优势显着。

但血友病患者很多都是贫困户，该药高昂的定价成为商业化最大障碍。患者普遍表示，不会用“波哌达可基注射液”，首要原因是价格太高，远远超出家庭承受能力；同时，他们还想看到更长期的疗效和安全性数据。

血友病是一种隐性遗传性疾病，由于基因突变，患者体内缺乏凝血因子，关节、肌肉等部位会频繁地自发性出血，严重时疼痛可能超过分娩，反复出血很可能导致关节残疾。

患者通过静脉注射直接补充凝血因子。但每年要打针几十、上百次，很多人手背已无处落针，甚至因针孔疤痕钙化，扎针时会“咯吱”作响。

公开报道显，全世界有逾40万名血友病患者，按发病率计算，中国约有4万名患者。但“波哌达可基注射液”的实际受众远没有这么多。该药上市之初，虽被纳入多地惠民保和慈善援助项目，但鲜有患者真正“买单”。

专家建议，未来需探索“按疗效分期付费”等创新支付模式，同时推动更多创新药纳入医保，以平衡企业研发投入与患者可及性。

6月20日，话题“中国最贵药物降价140万元”登上大陆多个平台的热搜榜。

大陆网友纷纷热议：

“研发费花了2.1亿，能回本吗？目前一针都还没有卖出去。”
“血友病患者盼了这么久的特效药，还是卡在钱这道坎上。”
“这不是给平民百姓的药，老百姓得不起这富贵病，血病治好了，看看这账单，估计心疼得心梗死了。”