基因编辑试验致6岁女童死亡事件 上海交大发布说明

德闻 法新社 《科学》杂志等

中国一名6岁女童2025年在接受实验性基因疗法后死亡。但整起事故一年多来未对外公布，直至《科学》杂志近日发布的一项调查揭露了该事件。上海交通大学表示已成立专项工作小组。



报道称，仇子龙希望借助这项治疗，实现全球首例针对人脑实施的基因编辑疗法图像来源: Roman Ivashchenko/PantherMedia/IMAGO

（德国之声中文网）法新社报道，《科学》（Science）杂志与“撤稿观察”（Retraction Watch）7月24日联合发布的一项调查显示，一名6岁的中国女童2025年在上海交通大学医学院附属新华医院接受一项实验性基因编辑疗法后死亡，而这一事件此前一直未对外公开。

该报道已经发表立即引发各方高度关注。周日（7月26日），上海交通大学医学院发布情况说明，表示对该事件高度重视，已成立专项工作组进行全面调查。声明强调，医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究，并将根据调查情况严肃处理。

报道称，这名化名Mei的女童患有斯奈德斯—布洛克—坎波综合征（Snijders Blok-Campeau syndrome），于去年3月接受了一次脊髓注射，脊髓液中被注射进数万亿个经过携带碱基编辑工具的病毒，旨在修复导致其轻度认知障碍的一种罕见遗传疾病。一周后，她因治疗引发的严重免疫反应去世。

调查称，女童父母为这项实验支付了超过80万美元，但研究团队并未充分告知他们治疗可能带来的风险。

隐匿死亡事件 但仍然发论文

更具争议的是，负责该项目的首席研究人员在女童死亡近一年后，仍在国际顶级学术期刊《自然》（Nature）上发表相关研究成果。论文提及动物研究，却只字未提这名女童的死亡，仅写道：“弥合临床前研究与临床转化之间的鸿沟仍然是一项重大挑战。”

法新社评论称这一被隐瞒的死亡事件，再次打击了中国建设生物科技强国、与美国竞争的雄心。2018年，中国生物物理学家贺建奎秘密培育基因编辑婴儿事件震惊世界。



2018年南方科技大学科学家贺建奎称，他的团队采用"CRISPR/Cas9"基因编辑技术，使一对双胞胎姐妹出生便具有抵抗艾滋病毒的能力图像来源: Wei Liang/dpa/HPIC/picture alliance

报道称，这名女童所患的斯奈德斯—布洛克—坎波综合征是一种罕见遗传病，全球已知病例仅237例。

这种疾病由DNA中的单个碱基突变引起。大多数患者寿命与常人无异，通常表现为头围较大和不同程度的智力障碍，病情轻重差异较大，但通常不对生命构成威胁。

对Mei而言，这意味着她6岁时仍只能说简单句子，吃饭需要使用训练筷。不过，在语言治疗和作业治疗的帮助下，她的情况正在改善。

团队欲实现全球首次脑部基因编辑

这项试验由神经科学家仇子龙领导。他是全球多位将碱基编辑技术应用于罕见遗传病儿童个体化治疗的研究人员之一。

就在女童接受治疗前一个月，美国费城儿童医院曾成功利用这一技术治疗了一名患有危及生命代谢疾病的婴儿。

报道称，仇子龙希望借助这项治疗，实现全球首例针对人脑实施的基因编辑疗法，通过修复神经元中的突变基因，使患者重新产生一种关键蛋白质。

然而治疗最终以失败告终，女童在接受治疗一周后因严重免疫反应死亡。



就在女童接受治疗前一个月，美国费城儿童医院曾成功利用这一技术治疗了一名患有危及生命代谢疾病的婴儿图像来源: Chloe Dawson/Children's Hospital of Philadelphia/AP Photo/picture alliance 专家质疑研究团队低估风险

《科学》杂志和“撤稿观察”邀请的7名专家审阅相关细节后认为，仇子龙及其团队淡化了这项试验的风险，并在成功概率低的情况下仍推进临床实施。另有报道指出，研究团队在已获得的、显示实验动物出现中度至重度肝肾损伤的毒理资料的情况下，未对人体实验调整剂量。

专家还呼吁，对发表于《自然》杂志论文所提交的数据进行全面审查，认为其中部分研究结果可能足以构成撤稿理由。

调查还引发了另一个重要伦理问题：如此高风险的治疗，是否应在疾病并不危及生命的患者身上进行试验。

1999年，美国18岁青年杰西·盖尔辛格（Jesse Gelsinger）因接受针对一种肝脏遗传病的基因治疗而死亡。尽管他患的是较轻类型疾病，但该事件一度令该领域的治疗研究在随后十年陷入低潮。